がん抑制タンパクががんをアポトーシス（自死）に導いたり、がんの増殖、転移を阻止しているのは広くしられていますが、そのがん抑制タンパクをユビキチン化して分解にまでもっていく悪いタンパク質も存在します。

その悪いタンパクを2006年にノーベル賞を取ったRNA干渉という技術をつかった核酸医薬で遺伝子レベルで作らせないようにすることで、がん抑制タンパクが分解されないようにすることでがんを抑制することを期待した治療です。

がん抑制タンパクはがん患者様の大半で遺伝子が欠損したりしていて作られていません。

がん抑制タンパクの代表格であるp53などが欠損しているとがんを死滅にまで追い込むことが困難です。

なので、外からがん抑制タンパクを作る遺伝子を導入することによりがん抑制タンパクを作ることが可能になってがんを死滅にまで導くことを期待した治療です。

がんを死滅に導く治療をしたとして、それ以上にがんが増えているとがんを治すことは不可能です。

なので、がんの増殖を止めた上でがんを死滅に導いていくことが大切です。

がんの増殖を抑えるがん抑制タンパクを導入したりがんの増殖に関与しているタンパクを核酸医薬などで抑えることでがんの増殖を抑えることを期待しています。

人間の体はおよそ60兆個もの細胞が集まって形成されています。そのうち毎日1％ほどの細胞が死に、細胞分裂によって減った細胞を補っています。細胞分裂では人体の設計図であるDNAに書かれている遺伝子情報を正確にコピーしています。しかし、ストレスや食生活の乱れ、老化などによってコピーミスを起こしたり、タバコや放射線などの外部からの刺激により遺伝子に傷が付くことがあります。これが遺伝子の突然変異です。

これらの変異した細胞は多くの場合、もともと備わっているがんを抑制する遺伝子によって細胞死（アポトーシス）を起こして体から消えていきますが、その遺伝子に突然変異が起こると細胞は死ぬことができなくなり、止めどなく分裂を繰り返すことになります。

この「死なない細胞」が、がん細胞なのです。